腓骨肌萎缩症是外周神经系统常见的遗传性疾病,全球患者超过200万人,被认为是一种难以治愈的罕见性疾病。德国马普实验医学研究所和哥廷根大学医学中心研究人员合作研究发现,一种被称为卵磷脂的无害食品补充剂可以治疗和改善腓骨肌萎缩症,有关研究成果发表在《自然·通讯》杂志上。
由于遗传缺陷,基因PMP22的倍增导致患者发生进行性神经性腓骨肌萎缩,这是一种缓慢进展的神经损伤。患者儿童时期可能已出现行走困难,或足部畸形等首发症状。之后,会出现肢体麻木、刺痛和疼痛等感觉障碍,腿部和手臂的力量逐渐减弱。严重情况下,患者只能在轮椅上生活。迄今为止,腓骨肌萎缩症尚无法治愈,因其疾病机制尚不清楚。
在神经细胞轴突外面包裹着一层膜,称为髓鞘,是由施旺细胞和其他类型的神经支持细胞组成。其作用是绝缘,防止神经电脉冲从神经元轴突传递至另一神经元轴突。此次,研究人员借助转基因老鼠实验发现,病变的施旺细胞脂肪代谢会受干扰,不能形成足够的髓鞘。腓骨肌萎缩症患者正是由于施旺细胞脂肪代谢不正常,导致许多神经纤维在没有髓鞘的状况下出现功能性障碍。
进一步的研究发现,卵磷脂可以促进受损施旺细胞的脂肪产生,从而改善髓鞘形成。卵磷脂是大豆或蛋黄衍生的所谓磷脂混合物,是一种无害的食品补充剂。作为德国联邦教研部资助的研究项目之一,研究人员首次通过转基因老鼠的细胞培养实验显示,卵磷脂可以被施旺细胞吸收并促使髓鞘产生。马普实验医学研究所项目负责人斯塔萨特博士表示,研究人员通过对患病大鼠在不同剂量和治疗周期卵磷脂的几种治疗研究,发现磷脂疗法不仅能促进髓鞘形成,而且无论治疗开始如何,都能显著减轻疾病进程,证明卵磷脂可以作为治疗腓骨肌萎缩症和其他脱髓鞘疾病的辅助治疗剂。(顾钢)
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